දීර්ඝකාලීන හෙපටයිටිස් B සඳහා පරීක්ෂා කෙරෙන Bepirovirsen නමැති antisense oligonucleotide ඖෂධය පිළිබඳ B-Well 3 වන අදියර සායනික පරීක්ෂණවලදී, ප්‍රතිකාර ලැබූ රෝගීන්ගෙන් 19–20%කට ආසන්න ප්‍රමාණයක් අධ්‍යයනයේ “functional cure” ලෙස නිර්වචනය කළ ඉලක්කයට ළඟාවී ඇත.
තරබාරුකම සහ දෙවන වර්ගයේ දියවැඩියාව සහිත පුද්ගලයන් සඳහා සතියකට එක් වරක් ලබාදෙන Retatrutide ඖෂධය සම්බන්ධ TRIUMPH-2 3 වන අදියර සායනික පරීක්ෂණයේදී, ඉහළම අධ්‍යයන මාත්‍රාව ලබාගත් කණ්ඩායමේ සති 80කදී සාමාන්‍යයෙන් 20.8%ක පමණ බර අඩුවීමක් වාර්තා වී ඇත.
කුඩා අණුක (small-molecule) GLP-1 receptor agonist ඖෂධයක් වන Safiglipron, විශේෂිත උපවාස හෝ ආහාර වේලාවන්ට සම්බන්ධ සීමාවකින් තොරව ලබාගත හැකි මුඛ ඖෂධයක් ලෙස OUTSTAND-1 3 වන අදියර සායනික පරීක්ෂණයේදී ඇගයීමට ලක්කර ඇති අතර, රුධිර ග්ලූකෝස් පාලනයේ සාර්ථක ප්‍රතිඵල පෙන්වා ඇත.
The FDA has approved zilurgisertib for adults and children aged 12 years and older with fibrodysplasia ossificans progressiva, an ultra-rare genetic disease that causes abnormal bone to form in muscles and other connective tissues. The oral drug reduced new abnormal bone formation in a small randomized trial, but it does not reverse bone that has already formed or prove that established disability can be restored.
The FDA has approved belzutifan plus lenvatinib for adults with advanced clear-cell kidney cancer after previous PD-1 or PD-L1 immunotherapy. In a randomized trial of 747 patients, the combination delayed cancer progression and produced more tumour responses than cabozantinib, although a statistically significant overall-survival benefit was not demonstrated.
The FDA has approved obinutuzumab for patients aged 2 years and older with frequently relapsing or steroid-dependent childhood-onset idiopathic nephrotic syndrome who are already in remission. In the randomized Phase 3 INShore trial, the B-cell-targeted treatment maintained remission more effectively than mycophenolate mofetil, but it also carries important immune-suppression risks.
Nature Medicine සඟරාවේ පළ වූ විශාල බහු-මධ්‍යස්ථාන අධ්‍යයනයකින් හෙළි වී ඇත්තේ, AI පද්ධතියකට non-contrast පපුවේ CT ස්කෑන් මගින් ගලනාලයේ පිළිකා රාශියක් — ඇතැම් මුල් අවධියේ පිළිකා ඇතුළුව — හඳුනාගැනීමට හැකි වූ බවයි. දැනටමත් සිදු කෙරෙන CT ස්කෑන්වලින් අතිරේක පිළිකා සම්බන්ධ තොරතුරු ලබාගැනීමට මෙම තාක්ෂණය උපකාරී විය හැකි නමුත්, එය endoscopy සඳහා ආදේශකයක් නොවන අතර AI මත පදනම් වූ CT පරීක්ෂණ මගින් පිළිකා මරණ අඩු වන බව තවමත් තහවුරු වී නොමැත.
FUS ජාන විකෘති නිසා ඇතිවන ALS රෝගීන් සඳහා පවත්වන ලද 3 වන අදියර FUSION සායනික පරීක්ෂණයේ මූලික ඉලක්කය සපුරා ගැනීමට උලෙෆ්නර්සන් (ulefnersen) නමැති පරීක්ෂණාත්මක ප්‍රතිකාරය සමත්ව ඇත. මෙම RNA-ඉලක්කගත ප්‍රතිකාරය FUS ප්‍රෝටීන් නිෂ්පාදනය අඩු කිරීම සඳහා සැලසුම් කර ඇති නමුත්, 3 වන අදියරේ සවිස්තරාත්මක ප්‍රතිඵල තවමත් peer-review ක්‍රියාවලියකට ලක්ව නොමැති අතර ප්‍රතිකාරය තවමත් අනුමත කර නොමැත.
ලක්ෂ 1.42කට අධික පිරිසක් සම්බන්ධ කරගනිමින් පවත්වන ලද සසම්භාවී NHS සායනික පරීක්ෂණයකින් හෙළි වී ඇත්තේ, සාමාන්‍ය සෞඛ්‍ය සේවාවට Galleri බහු-පිළිකා රුධිර පරීක්ෂාව එක් කිරීමෙන් III සහ IV අදියරවල පිළිකා ඇතිවීම සැලකිය යුතු ලෙස අඩු නොවූ බවයි. IV අදියරේ පිළිකා අඩුවීම ඇතුළු ඇතැම් ද්විතීයික සොයාගැනීම් දිරිගන්වන සුළු වූ නමුත්, මෙම පරීක්ෂණය මගින් පිළිකා හේතුවෙන් සිදුවන මරණ අඩු කරන බව හෝ දැනට පවතින පිළිකා පරීක්ෂණ වැඩසටහන් වෙනුවට මෙය භාවිත කළ හැකි බව තවමත් තහවුරු වී නොමැත.
අවම වශයෙන් එක් endocrine therapy ප්‍රතිකාර පෙළකට පසුව රෝගය වර්ධනය වූ, ER-positive, HER2-negative සහ ESR1 විකෘති සහිත උසස් අවධියේ හෝ ශරීරයේ වෙනත් ප්‍රදේශවලට පැතිර ගිය පියයුරු පිළිකා ඇති වැඩිහිටියන් සඳහා `imlunestrant` සහ `abemaciclib` ඖෂධ සංයෝජනයට FDA අනුමැතිය හිමිවී ඇත. රුධිරයේ සංසරණය වන පිළිකා DNA (ctDNA) පරීක්ෂාවකින් ESR1 විකෘතිය හඳුනාගෙන සුදුසු ප්‍රතිකාරය තෝරාගැනීමට මෙම නිරවද්‍ය වෛද්‍ය ප්‍රවේශය උපකාරී වේ.
දුර්ලභ පාරම්පරික රෝගයක් වන ඇටැක්සියා-ටෙලන්ජියෙක්ටේසියා (ataxia-telangiectasia — A-T) සමඟ ඇතිවන ඇටැක්සියා — ශරීරයේ චලනයන් සහ සම්බන්ධීකරණය පාලනය කිරීමේ අපහසුතාව — සඳහා `levacetylleucine` ඖෂධයට FDA අනුමැතිය හිමිවී ඇත. Randomized Phase 3 පරීක්ෂණයකදී සති 12ක පාලිත කාලය තුළ ataxia මිනුම්වල වැඩිදියුණුවක් පෙන්නුම් කළද, මෙම ඖෂධය දිගුකාලීන ස්නායු පිරිහීම මන්දගාමී කරන බව තවම තහවුරු වී නොමැත.
ස්නායු පද්ධතියට ක්‍රමයෙන් හානි කරන දුර්ලභ පාරම්පරික රෝගයක් වන සැන්ෆිලිපෝ සින්ඩ්‍රෝමය A වර්ගය (Sanfilippo syndrome type A) සහිත, ස්නායු වර්ධන ක්‍රියාකාරීත්වය තවමත් පවත්වාගෙන යන ළමුන් සඳහා `rebisufligene etisparvovec-hopf` නමැති එක්වරක් පමණක් ලබාදෙන ජාන ප්‍රතිකාරයට ඇමරිකානු ආහාර හා ඖෂධ අධිකාරියේ (FDA) අනුමැතිය හිමිවී ඇත. මෙය මෙම රෝගය සඳහා FDA අනුමත කළ ප්‍රථම ප්‍රතිකාරයයි. ප්‍රතිකාර නොලැබූ natural-history කණ්ඩායමක් සමඟ කළ සංසන්දනයේදී ප්‍රතිකාර ලැබූ ළමුන්ගේ සංජානන වර්ධනය වඩා හොඳින් පවත්වාගෙන ගිය බව පෙනී ගියද, මෙම ප්‍රධාන සංසන්දනය සාම්ප්‍රදායික randomized placebo-controlled trial එකක් නොවේ.
ස්නායු පද්ධතියට ක්‍රමයෙන් හානි කරන දුර්ලභ පාරම්පරික රෝගයක් වන සැන්ෆිලිපෝ සින්ඩ්‍රෝමය A වර්ගය (Sanfilippo syndrome type A) සහිත, ස්නායු වර්ධන ක්‍රියාකාරීත්වය තවමත් පවත්වාගෙන යන ළමුන් සඳහා `rebisufligene etisparvovec-hopf` නමැති එක්වරක් පමණක් ලබාදෙන ජාන ප්‍රතිකාරයට ඇමරිකානු ආහාර හා ඖෂධ අධිකාරියේ (FDA) අනුමැතිය හිමිවී ඇත. මෙය මෙම රෝගය සඳහා FDA අනුමත කළ ප්‍රථම ප්‍රතිකාරයයි. ප්‍රතිකාර නොලැබූ natural-history කණ්ඩායමක් සමඟ කළ සංසන්දනයේදී ප්‍රතිකාර ලැබූ ළමුන්ගේ සංජානන වර්ධනය වඩා හොඳින් පවත්වාගෙන ගිය බව පෙනී ගියද, මෙම ප්‍රධාන සංසන්දනය සාම්ප්‍රදායික randomized placebo-controlled trial එකක් නොවේ.
සක්‍රීය ලූපස් රෝගයෙන් පෙළෙන පුද්ගලයන් සඳහා A-319 නම් පරීක්ෂණාත්මක bispecific antibody ප්‍රතිකාරයෙන් පසු ඉතා ගැඹුරු B-සෛල අඩුවීමක් සහ දිරිගන්වන රෝග සමනය වීමේ සලකුණු Phase 1 පරීක්ෂණයකදී දක්නට ලැබිණි. එක් එක් රෝගියා සඳහා වෙන වෙනම නිෂ්පාදනය කරන CAR-T ප්‍රතිකාරයට වඩා සරල, කලින්ම නිෂ්පාදනය කර භාවිතයට සූදානම් කළ හැකි ප්‍රවේශයක් බවට මෙය පත්විය හැකි නමුත්, අධ්‍යයනයට ඇතුළත් වූයේ රෝගීන් 12 දෙනෙකු පමණක් බැවින් එහි ඵලදායීතාව තවම තහවුරු කළ නොහැක.
පරීක්ෂණාත්මක ARO-RAGE ආශ්වාස RNA ඖෂධය මුල් මානව පරීක්ෂණයකදී පෙණහලු තුළ එහි ඉලක්කගත RAGE පද්ධතිය ප්‍රබල ලෙස අඩු කළේය. මෙය පෙණහලු වෙත සෘජුව gene-silencing ඖෂධ ලබාදිය හැකි බවට බලාපොරොත්තු සහගත මුල් සාක්ෂියක් වන නමුත් රෝගීන්ට සැබෑ සායනික ප්‍රතිලාභයක් ලැබෙන බව තවම තහවුරු වී නැත.
වකුගඩු අක්‍රිය වූ පුද්ගලයෙකුට බද්ධ කළ ජාන වෙනස් කළ ඌරු වකුගඩුවක් දින 271ක් පුරා ක්‍රියාත්මක වූ අතර, පසුව ඔහුට මිනිස් දායක වකුගඩුවක් ලැබෙන තෙක් ඩයලෙසිස් ප්‍රතිකාරයෙන් තොරව සිටීමට එයින් හැකි විය.
U.S. regulators approved Casgevy in December 2023 — the world's first medicine based on CRISPR-Cas9 gene editing — offering a potential one-time functional cure for sickle cell disease and marking a watershed moment in the history of genetic medicine.
දෙවන වර්ගයේ දියවැඩියාව සහිත වැඩිහිටියන් සඳහා සතියකට එක් වරක් ලබාදෙන basal insulin ප්‍රතිකාරයක් වන Insulin efsitora alfa-gobe (Onswik) සඳහා FDA අනුමැතිය හිමිවී ඇත.
The FDA has approved obinutuzumab for patients aged 2 years and older with frequently relapsing or steroid-dependent childhood-onset idiopathic nephrotic syndrome who are already in remission. In the randomized Phase 3 INShore trial, the B-cell-targeted treatment maintained remission more effectively than mycophenolate mofetil, but it also carries important immune-suppression risks.
The FDA has approved belzutifan plus lenvatinib for adults with advanced clear-cell kidney cancer after previous PD-1 or PD-L1 immunotherapy. In a randomized trial of 747 patients, the combination delayed cancer progression and produced more tumour responses than cabozantinib, although a statistically significant overall-survival benefit was not demonstrated.
The FDA has approved zilurgisertib for adults and children aged 12 years and older with fibrodysplasia ossificans progressiva, an ultra-rare genetic disease that causes abnormal bone to form in muscles and other connective tissues. The oral drug reduced new abnormal bone formation in a small randomized trial, but it does not reverse bone that has already formed or prove that established disability can be restored.
Mpox (වඳුරු උණ) වෛරසයේ ව්‍යාප්තිය පිළිබඳව ශ්‍රී ලංකා සෞඛ්‍ය අංශ සහ ලෝක සෞඛ්‍ය සංවිධානය (WHO) දැඩි අවධානයෙන් පසුවේ. අප්‍රේල් 13 වන දින වන විට, මෙරට තුළ වෛරසය පැතිරීමේ ක්ෂණික තර්ජනයක් නොමැති වුවද, ජාත්‍යන්තර සංචාරකයින් හරහා සිදුවිය හැකි ආසාදනය වීම් වළක්වා ගැනීමට පියවර ගෙන ඇත.
ස්ථූලතාවයට එරෙහිව සටන් කළ හැකි නවතම විද්‍යාත්මක සොයාගැනීමක් ලෙස, මොළයේ ඇති 'Astrocytes' නම් තාරකා හැඩැති සෛල මගින් ආහාර රුචිය පාලනය කරන ආකාරය පර්යේෂකයන් විසින් සොයාගෙන ඇත. මෙය ඉදිරියේදී අතුරු ආබාධවලින් තොර බර අඩු කිරීමේ ඖෂධ නිපදවීමට විශාල පිටුවහලක් වනු ඇතැයි අපේක්ෂා කෙරේ.
The World Health Organization declared mpox a public health emergency of international concern in August 2024 — its second such declaration in two years — as a new, more transmissible clade Ib strain spread rapidly through the Democratic Republic of Congo and neighbouring countries.
