දෙවන වර්ගයේ දියවැඩියාව සහිත වැඩිහිටියන් සඳහා සතියකට එක් වරක් ලබාදෙන basal insulin ප්‍රතිකාරයක් වන Insulin efsitora alfa-gobe (Onswik) සඳහා FDA අනුමැතිය හිමිවී ඇත.
The FDA has approved obinutuzumab for patients aged 2 years and older with frequently relapsing or steroid-dependent childhood-onset idiopathic nephrotic syndrome who are already in remission. In the randomized Phase 3 INShore trial, the B-cell-targeted treatment maintained remission more effectively than mycophenolate mofetil, but it also carries important immune-suppression risks.
The FDA has approved belzutifan plus lenvatinib for adults with advanced clear-cell kidney cancer after previous PD-1 or PD-L1 immunotherapy. In a randomized trial of 747 patients, the combination delayed cancer progression and produced more tumour responses than cabozantinib, although a statistically significant overall-survival benefit was not demonstrated.
The FDA has approved zilurgisertib for adults and children aged 12 years and older with fibrodysplasia ossificans progressiva, an ultra-rare genetic disease that causes abnormal bone to form in muscles and other connective tissues. The oral drug reduced new abnormal bone formation in a small randomized trial, but it does not reverse bone that has already formed or prove that established disability can be restored.
දුර්ලභ පාරම්පරික රෝගයක් වන ඇටැක්සියා-ටෙලන්ජියෙක්ටේසියා (ataxia-telangiectasia — A-T) සමඟ ඇතිවන ඇටැක්සියා — ශරීරයේ චලනයන් සහ සම්බන්ධීකරණය පාලනය කිරීමේ අපහසුතාව — සඳහා `levacetylleucine` ඖෂධයට FDA අනුමැතිය හිමිවී ඇත. Randomized Phase 3 පරීක්ෂණයකදී සති 12ක පාලිත කාලය තුළ ataxia මිනුම්වල වැඩිදියුණුවක් පෙන්නුම් කළද, මෙම ඖෂධය දිගුකාලීන ස්නායු පිරිහීම මන්දගාමී කරන බව තවම තහවුරු වී නොමැත.
අවම වශයෙන් එක් endocrine therapy ප්‍රතිකාර පෙළකට පසුව රෝගය වර්ධනය වූ, ER-positive, HER2-negative සහ ESR1 විකෘති සහිත උසස් අවධියේ හෝ ශරීරයේ වෙනත් ප්‍රදේශවලට පැතිර ගිය පියයුරු පිළිකා ඇති වැඩිහිටියන් සඳහා `imlunestrant` සහ `abemaciclib` ඖෂධ සංයෝජනයට FDA අනුමැතිය හිමිවී ඇත. රුධිරයේ සංසරණය වන පිළිකා DNA (ctDNA) පරීක්ෂාවකින් ESR1 විකෘතිය හඳුනාගෙන සුදුසු ප්‍රතිකාරය තෝරාගැනීමට මෙම නිරවද්‍ය වෛද්‍ය ප්‍රවේශය උපකාරී වේ.
1 වන වර්ගයේ දියවැඩියාව හා සම්බන්ධ නිදන්ගත වකුගඩු රෝගය ඇති වැඩිහිටියන් සඳහා finerenone භාවිතයට FDA අනුමැතිය ලබා දී ඇත. Phase 3 FINE-ONE පරීක්ෂණයේදී finerenone මගින් මුත්‍රා සමඟ පිටවන ඇල්බියුමින් සැලකිය යුතු ලෙස අඩු කළ නමුත්, එමගින් වකුගඩු අක්‍රිය වීම හෝ ඩයලයිසිස් අවශ්‍යතාව වැළැක්විය හැකි බව මෙම පරීක්ෂණයෙන් සෘජුව තහවුරු කර නැත.
එක්සත් ජනපද ආහාර හා ඖෂධ පාලන අධිකාරිය (FDA) විසින් ඇපිටෙග්‍රොමැබ් (apitegromab) ඖෂධය, ස්පයිනල් මස්කියුලර් ඇට්‍රොෆි (SMA) රෝගයේ මාංශ පේශි ක්ෂය වීම සෘජුව ඉලක්ක කරන ප්‍රථම ප්‍රතිකාරය ලෙස අනුමත කර ඇත. මෙය දැනට පවතින SMN2-ඉලක්කගත ප්‍රතිකාර වෙනුවට ලබාදෙන ඖෂධයක් නොව, ඒවාට අමතරව ලබාදෙන ප්‍රතිකාරයකි. නවීන SMA ප්‍රතිකාර ලබමින් සිටියද තවදුරටත් මාංශ පේශි දුර්වලතාව පවතින රෝගීන් සඳහා මෙය නව ප්‍රතිකාර උපායමාර්ගයක් එක් කරයි.
FDA විසින් sevabertinib ඖෂධයේ අනුමැතිය පුළුල් කර ඇති අතර, සුදුසු HER2/ERBB2 විකෘති සහිත ඇතැම් advanced non-small-cell lung cancer රෝගීන්ට වෙනත් systemic ප්‍රතිකාර ලබාදීමට පෙර මෙම ඉලක්කගත ප්‍රතිකාරය ලබාදීමට දැන් අවස්ථාව ලැබේ.
සිල්ගානර්සෙන් (Zilganersen) යනු ඇලෙක්සැන්ඩර් රෝගය සඳහා අනුමත කළ පළමු ප්‍රතිකාරය වන අතර, මෙම දුර්ලභ ස්නායු රෝගයට හේතු වන අසාමාන්‍ය GFAP ප්‍රෝටීන නිෂ්පාදනය අඩු කිරීමට එය නිර්මාණය කර ඇත.
ෆෙරික් කාබොක්සිමෝල්ටෝස් (Ferric carboxymaltose) නමැති ශිරාගත යකඩ ප්‍රතිකාරය ලබාගැනීමෙන් ඇතැම් පුද්ගලයින්ගේ රුධිරයේ පොස්පේට් මට්ටම බරපතළ ලෙස අඩු විය හැකි බැවින්, විශේෂයෙන් නැවත නැවත ප්‍රතිකාර ලබාගන්නා පුද්ගලයින් පිළිබඳ අවධානය යොමු කරමින් එක්සත් ජනපද FDA ආයතනය එම ඖෂධයට ප්‍රධානතම ආරක්ෂිත අනතුරු ඇඟවීමක් එක් කර තිබේ.
