එක්සත් ජනපද ආහාර හා ඖෂධ පාලන අධිකාරිය (FDA) විසින් ස්නායු පද්ධතියට ක්රමයෙන් හානි කරන ඉතා දුර්ලභ ජානමය රෝගයක් වන ඇලෙක්සැන්ඩර් රෝගය (Alexander disease) සඳහා පළමු ප්රතිකාරය අනුමත කර තිබේ.
සිල්ගානර්සෙන් (Zilganersen) නමැති මෙම ඖෂධය රෝගයේ සංකූලතාවලට පමණක් ප්රතිකාර කිරීම වෙනුවට, රෝගයට හේතුවන ජෛව විද්යාත්මක ක්රියාවලියට සෘජුවම බලපෑම් කිරීමට නිර්මාණය කළ පළමු ප්රතිකාරයද වේ.
FDA ආයතනය සැප්තැම්බර් 3 වන දින ළමුන් සහ වැඩිහිටියන් සඳහා මෙම ප්රතිකාරය අනුමත කළේය.
ඇලෙක්සැන්ඩර් රෝගය යනු කුමක්ද?
ඇලෙක්සැන්ඩර් රෝගය යනු GFAP නමැති ප්රෝටීනය නිපදවීමට වගකිව යුතු ජානයේ වෙනස්කම් නිසා ඇතිවන දුර්ලභ ස්නායු රෝගයකි.
සාමාන්යයෙන් GFAP ප්රෝටීනය මොළයේ විශේෂිත ආධාරක සෛලවල සාමාන්ය ක්රියාකාරිත්වයට උපකාරී වේ.
ඇලෙක්සැන්ඩර් රෝගයේදී අසාමාන්ය GFAP ප්රෝටීන මෙම සෛල තුළ ගොඩගැසී ස්නායු පද්ධතියට ක්රමයෙන් හානි කරයි.
මෙම රෝගය විවිධ වයස්වලදී ආරම්භ විය හැකි අතර, දරුවන්ගේ වර්ධනය ප්රමාද වීම හෝ කලින් ලබාගත් හැකියාවන් නැතිවීම, ඇවිදීමේ අපහසුතා, පේශි දුර්වලතාව, වලිප්පුව සහ වෙනත් බරපතළ ස්නායු සංකූලතා ඇති කළ හැක.
මෙය මිලියනයකට එක් අයෙකුටත් වඩා අඩු පිරිසකට බලපාන ඉතා දුර්ලභ රෝගයකි.
මෙතෙක් මෙම රෝගයට හේතුවන ක්රියාවලිය ඉලක්ක කළ අනුමත ප්රතිකාරයක් නොතිබුණි.
මෙම නව ප්රතිකාරය ක්රියා කරන්නේ කෙසේද?
සිල්ගානර්සෙන් යනු antisense oligonucleotide වර්ගයේ ඖෂධයකි.
සරලව කිවහොත්, නිශ්චිත ප්රෝටීනයක් නිපදවීමට සෛල භාවිත කරන ජානමය පණිවිඩයට බාධා කිරීමට නිර්මාණය කළ ඖෂධයකි.
මෙහිදී එය GFAP ප්රෝටීන නිෂ්පාදනය අඩු කරයි.
එහි අරමුණ වන්නේ රෝගයට හේතුවන අසාමාන්ය GFAP ප්රෝටීන ගොඩගැසීම අඩු කිරීමයි.
මෙම ඖෂධය පුහුණු සෞඛ්ය වෘත්තිකයෙකු විසින් මාස තුනකට වරක් කොඳු ඇට පෙළ අවට ඇති දියරයට එන්නත් කරනු ලැබේ.
අනුමැතිය සඳහා තිබූ සාක්ෂි මොනවාද?
ප්රධාන සායනික අධ්යයනයට ඇලෙක්සැන්ඩර් රෝගය සහිත වයස අවුරුදු දෙක හෝ ඊට වැඩි ළමුන් සහ වැඩිහිටියන් 49 දෙනෙකු ඇතුළත් විය.
මෙය රෝගීන් අහඹු ලෙස කණ්ඩායම්වලට වෙන් කළ සායනික පරීක්ෂණයකි.
වයස අවුරුදු පහ හෝ ඊට වැඩි සහ දැනටමත් ඇවිදීමේ අපහසුතාවයක් තිබූ රෝගීන් අතර, සිල්ගානර්සෙන් ලබාගත් අයගේ ඇවිදීමේ වේගය සති 61කට පසු ප්රතිකාරය නොලැබූ කණ්ඩායමට වඩා සැලකිය යුතු ලෙස යහපත් විය.
වයස අවුරුදු දෙකත් හතරත් අතර දරුවන් සඳහා සිටගැනීම, ඇවිදීම, දිවීම සහ පැනීම වැනි පුළුල් චලන හැකියාවන් සලකා බැලීය.
සිල්ගානර්සෙන් ලබාගත් දරුවන්ගේ මෙම හැකියාවන් වැඩිදියුණු වූ අතර, පාලන කණ්ඩායමේ දරුවන්ගේ තත්ත්වය පිරිහී ගියේය.
FDA ආයතනය වයස අවුරුදු දෙකට අඩු ප්රතිකාර ලබාගත් දරුවන් හතර දෙනෙකුගේ තොරතුරුද සලකා බැලීය.
මෙය වැදගත් වන්නේ ඇයි?
දුර්ලභ ජානමය ස්නායු රෝග බොහොමයකට ඒවායේ මූලික ජෛව විද්යාත්මක හේතුවට බලපාන ප්රතිකාර දිගු කලක් නොතිබුණි.
මෙම අනුමැතිය මගින් පෙන්වන්නේ විශේෂිත ජානමය පණිවිඩවලට බලපෑම් කරන ඖෂධ මගින් රෝගයට හේතුවන ප්රෝටීන නිෂ්පාදනය අඩු කිරීමට හැකි බවයි.
නමුත් රෝගීන් සහ ඔවුන්ගේ පවුල් සඳහා මෙහි වැදගත්කම වඩාත් සරලය:
මෙතෙක් උපකාරක සත්කාර පමණක් තිබූ රෝගයකට දැන් රෝගයට හේතුවන ක්රියාවලිය ඉලක්ක කරන අනුමත ප්රතිකාරයක් තිබේ.
මෙහි සීමාවන් තිබේද?
ඔව්.
ඇලෙක්සැන්ඩර් රෝගය ඉතා දුර්ලභ බැවින් සායනික පරීක්ෂණයට ඇතුළත් කළ රෝගීන් සංඛ්යාව කුඩාය.
විශේෂයෙන් වයස අවුරුදු දෙකට අඩු දරුවන් පිළිබඳ සාක්ෂි ඉතා සීමිතය.
මෙම ප්රතිකාරය වසර ගණනාවක් පුරා රෝගීන්ගේ ආබාධිත තත්ත්වය, ජීවන තත්ත්වය සහ ජීවිත කාලය කෙරෙහි කොපමණ බලපෑමක් ඇති කරයිද යන්න තවම සම්පූර්ණයෙන් පැහැදිලි නැත.
ඖෂධය කොඳු ඇට පෙළ අවට දියරයට එන්නත් කරන බැවින් එය ලබාදීමට විශේෂිත වෛද්ය ක්රියාවලියක් අවශ්ය වේ.
වාර්තා වූ පොදු අතුරු ආබාධ අතර වමනය, කොන්දේ වේදනාව, කැස්ස, හිසරදය සහ එන්නත් කිරීම සඳහා සිදුකරන lumbar puncture ක්රියාවලියට අදාළ රෝග ලක්ෂණ ඇතුළත් වේ.
බැක්ටීරියා ආසාදනයක් නිසා නොවන මොළය සහ සුෂුම්නාව වටා ඇති පටලවල ප්රදාහයක් වන aseptic meningitis තත්ත්වයද වාර්තා වී තිබේ.
මෙයින් ඇලෙක්සැන්ඩර් රෝගය සම්පූර්ණයෙන් සුව කළ හැකිද?
නැත.
මෙම ප්රතිකාරය නිර්මාණය කර ඇත්තේ රෝගයට හේතුවන ජෛව විද්යාත්මක ක්රියාවලිය මන්දගාමී කිරීමට හෝ අඩු කිරීමටය.
FDA අනුමැතිය ලැබීමෙන් රෝගය සම්පූර්ණයෙන් සුව කළ හැකි බව හෝ දැනටමත් ඇති වී තිබෙන ස්නායු හානිය අනිවාර්යයෙන් නැවත යථා තත්ත්වයට පත් වන බව අදහස් නොවේ.
වසර ගණනාවක් පුරා ප්රතිකාරය රෝගයේ ගමන් මඟ වෙනස් කරන්නේ කෙසේද යන්න තේරුම් ගැනීමට දිගුකාලීන නිරීක්ෂණ අවශ්ය වේ.
දැනට ඇති සාක්ෂි
පාලිත සායනික පරීක්ෂණයක සාක්ෂි මත ලැබුණු නියාමන අනුමැතියක්
මෙම ඖෂධය පරීක්ෂණ මට්ටමෙන් ඉදිරියට ගොස් FDA අනුමැතිය ලැබූ ප්රතිකාරයකි.
කෙසේ වෙතත්, ඇලෙක්සැන්ඩර් රෝගය අතිශය දුර්ලභ බැවින් එහි සායනික පරීක්ෂණ පොදු රෝග සඳහා සිදුකරන විශාල පරීක්ෂණවලට වඩා කුඩා වීම අනිවාර්යය.
මූලාශ්ර
US Food and Drug Administration (FDA) — FDA Approves First Drug to Treat Alexander Disease, 2026 සැප්තැම්බර් 3.
FDA — 2026 Novel Drug Approvals.
