සැන්ෆිලිපෝ සින්ඩ්‍රෝමය A වර්ගය සහිත ළමුන් සඳහා වූ ප්‍රථම ජාන ප්‍රතිකාරයට FDA අනුමැතිය
ස්නායු පද්ධතියට ක්‍රමයෙන් හානි කරන දුර්ලභ පාරම්පරික රෝගයක් වන සැන්ෆිලිපෝ සින්ඩ්‍රෝමය A වර්ගය (Sanfilippo syndrome type A) සහිත, ස්නායු වර්ධන ක්‍රියාකාරීත්වය තවමත් පවත්වාගෙන යන ළමුන් සඳහා `rebisufligene etisparvovec-hopf` නමැති එක්වරක් පමණක් ලබාදෙන ජාන ප්‍රතිකාරයට ඇමරිකානු ආහාර හා ඖෂධ අධිකාරියේ (FDA) අනුමැතිය හිමිවී ඇත. මෙය මෙම රෝගය සඳහා FDA අනුමත කළ ප්‍රථම ප්‍රතිකාරයයි. ප්‍රතිකාර නොලැබූ natural-history කණ්ඩායමක් සමඟ කළ සංසන්දනයේදී ප්‍රතිකාර ලැබූ ළමුන්ගේ සංජානන වර්ධනය වඩා හොඳින් පවත්වාගෙන ගිය බව පෙනී ගියද, මෙම ප්‍රධාන සංසන්දනය සාම්ප්‍රදායික randomized placebo-controlled trial එකක් නොවේ.
